用匠心助创新
全新平台
澎立眼科药效学实验平台
据世界卫生组织统计，目前全球至少有22亿视觉障碍患者深受困扰。在过去十年中，眼药研发领域的不断探究取得了显著的进步，基因治疗、干细胞治疗和通过基因组学研究发现靶点，这些新技术的出现加上眼科领域的首创性条目，有望重构和推动未来眼科药物领域的发展趋势并造福全球眼科疾病患者。
澎立生物在今年年初依托自身强大的科研体系搭建了全新的“眼科药效学实验平台”为眼药研发领域的企业提供定制化的药效评价服务。
我们的平台特色
眼科疾病领域从业10年以上专家带领的科研团队；
先进的仪器设备和完善的眼科药效学动物模型；
澎立的疾病模型案例
澎立带你走进“眼科基因治疗”
1.基因治疗
基因治疗（genetherapy）是指利用分子生物学手段，将正常的基因或有治疗作用的基因导入患者靶细胞，使其表达基因产物（如蛋白质），或对患者基因进行编辑，从而达到治疗疾病的目的。
在生物体内，遗传信息沿着“DNA-RNA-蛋白质”的方向逐级传递（中心法则），蛋白质是遗传信息的表现形式，因此疾病发生时多表现为蛋白质层面的异常。目前绝大多数的药物均以蛋白质为靶点，如治疗肿瘤的小分子靶向药物和大分子单抗药物，通过改变蛋白质的功能来治疗疾病。基因治疗则是从蛋白质的上游--DNA入手，通过调控DNA来改变遗传信息传递，进而改变蛋白质的性状，实现从源头上治疗疾病。
图表1-基因治疗的发展历程
注：图片来自华金证券研究所
2.眼科中基因治疗的方法及途径
在人体的某些部位淋巴细胞不能侵入，异物进入这样的组织也不会产生免疫应答。这样的组织抗原不产生自身免疫耐受，称为免疫豁免。免疫特权反映了一种进化适应，以保护重要结构免受免疫反应的损害。而眼睛是部分免疫豁免器官，机体免疫系统不容易对基因治疗载体病*产生攻击。眼睛也是相对比较容易进行操作的部位，医生可以通过注射将病*导入需要的细胞部位。
眼组织内的多种细胞可作为基因转移的靶细胞，如角膜缘干细胞、睫状体上皮细胞、视网膜色素上皮细胞、光感受器细胞、视网膜节细胞等。在体外培养或动物实验中，已将标志基因或目的基因转移到上述眼部的细胞中。
要实现眼部基因治疗，首先须研究眼疾病在DNA水平上的发病机制，寻找缺陷基因，想办法获取能替代或补偿缺陷基因的外源性正常基因---目的基因。目的基因的主要来源有几种:（1）从mRNA经逆转录得到cDNA；（2）人工合成的DNA片段；（3）从已建成的基因文库中筛选目的基因。目的基因必须要有结构的完整性,经转移后能稳定而准确地随细胞分裂而复制。并能获得用于弥补缺损基因的外源性正常基因（目的基因），然后将目的基因转移入靶细胞，经体外扩增达到一定数量后将中介细胞注入眼组织(exvivo，回体转移)，中介细胞内外源性基因的表达产物，经旁分泌的方式作用于靶细胞而发挥止治疗作用。另一种方法为不经体外步骤，直接将目的基因转移入眼(invivo，活体直接转移)，在眼内直接表达出所需的功能蛋白，从而发挥作用。回体转移比较经典、安全，效果易控制，但步骤多、技术复杂、不易推广;活体直接转移操作简便、易推广，是基因转移研究的方向，只有活体直接转移的基因转移方法成熟了，基因治疗才能真正走向临床，但这类方法目前尚未成熟，存在疗效短、免疫排斥、及安全性等问题。
3.眼科遗传性疾病载体—病*
病*对细胞具有很强的侵染性，能把病*自身基因导入细胞中。以逆转录为例，病*与细胞表面的受体结合，通过内吞作用进入细胞，自身携带的逆转录酶会将病*RNA转录成为DNA并插入宿主细胞基因组中，病*遗传信息得以永久存入留在宿主细胞并伴随宿主细胞的分裂增殖传递给自带细胞。基于逆转录病*的这个特性，我们对病*进行改造，保留病*较强的感染能力，创造出复制缺陷、低*性的工程病*，提高使用病*的安全性，再把正常人体的基因加入病*基因组中，正常基因最终随着病*基因一起永久地整合到人体细胞的基因组上，从而达到基因补偿的效果，恢复病变细胞的正常功能。
图表2-基因治疗常用病*载体参数对比
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